Какво се разбира под термина генна терапия?

Генната терапия включва промяна на функцията на ген или въвеждане на чужд генетичен материал в клетките за лечение или предотвратяване на генетични нарушения или други заболявания. Тя има за цел да коригира или замени дефектни гени, да поправи дефектни протеини или да добави нови функции към клетките, като по този начин възстанови или подобри тяхната функция. Подходите за генна терапия варират и могат да включват замяна на мутирали гени, въвеждане на функционални копия на гени, потискане на експресията на вредни гени или модифициране на генни регулаторни елементи. Неговият потенциал се простира отвъд генетичните разстройства до лечение на заболявания като рак, инфекциозни заболявания и невродегенеративни разстройства чрез насочване към основните генетични причини. Съображенията за етика и безопасност, заедно с текущите изследвания и напредък, са от решаващо значение в областта на генната терапия.