Какво е болест на Orphan

? An болест сирак е рядко заболяване , което влияе много малко пациенти и следователно не привличат вниманието или команда много по пътя на научните изследвания. Лечението може да бъде трудно да се получи за тези, които страдат от заболяване, сирак. Тъй като изследванията в областта на болестта е било пренебрегвано , информация може да бъде ограничен , както добре. А болестта може да бъде изоставена , или " сираци ", защото има малко пари, за да бъдат направени в търсене на лек. Критерии

Най-големите критерии определяме заболяване болест сирак включва броя на отчетените случаи. Ако има по-малко от 200 000 случаи на дадено заболяване в Съединените щати , на потенциала за печалба на фармацевтичните компании се счита за твърде ниска, а високите разходи за научни изследвания не се счита рентабилен . Това ще доведе до заболяване, да попаднат в категорията сираци . Не всички сираци заболявания са непознати за обществеността. A заболяване може да е добре известна, но все още сираци , защото това вече не се случва често извън страните от третия свят . Някои примери за това са малария, тиф , туберкулоза и холера.


Scope

Броят на хората , които страдат от заболявания на сираци в Untied членки е изненадващо. Между 20 и 30 милиона американци се борят със състояние, което е достатъчно рядко , за да се счита за болест сирак. Повече от 6000 заболявания са били идентифицирани като сираци заболявания. Има повече от 2000 организации на пациенти , които съществуват , които предлагат помощ на пациенти, които търсят помощ и отговори във връзка с тези редки заболявания . Продажба и Наем Видове

най-големия процент на сирак заболявания са генетични в природата . Други състояния, които могат да бъдат етикетирани като сираци заболявания включват редки бактериални инфекции или малко познати вируси. Някои алергии също могат да бъдат категоризирани като сираци. Примери за сираци заболявания включват болест на Александър , ACTH дефицит , и фатална фамилна инсомния .


Лечение

лечение на болест сирак представя сериозни предизвикателства както за лекаря и пациента. Един лекар може да види само един случай на сирак заболяване в рамките на една година , ако това. Тъй като може да има малко, ако изобщо мащабни програми за лечение за определен сирак заболяване , лечение и лекарства може да бъде трудно да дойда. При някои заболявания , областта на медицински опит , които са необходими за лечение могат да бъдат много широки . Налице е също така много голям стимул за лекар, за да се специализират или отделят време да изучават болест сирак. Всички тези фактори силно ограничават възможности на пациента .


Support

Националната организация за редки заболявания работи за осигуряване на финансиране за научни изследвания и лечение за сираци заболявания. Организацията също така предоставя информация на пациентите относно групи за подкрепа и медицински опции , свързани с тяхното състояние. Помощ за незастраховани или underinsured лица, които страдат от болестта на сирак се предоставя и от Север. Наем Стимули

Благодарение на Закона за САЩ Orphan Drug от 1983 г., има са данъчните стимули, достъпни за организации , които работят по клинични проучвания за болест сирак. Този закон също така позволява на фармацевтичните компании , които разработват лекарства за сираци заболявания, към пазар, който изключително наркотици в продължение на 7 години. Повече от 300 лекарства за редки заболявания и лечения са разработени в последния четвърт век.