Хората с кистозна фиброза наследяват дефектна генетична информация и не могат да произвеждат нормални cftr протеини учените са използвали генна терапия за вмъкване на ДНК сегменти, които кодират липсващия cftr?

Учените са използвали генна терапия, за да вмъкнат ДНК сегменти, които кодират липсващия CFTR протеин в клетките на хора с кистозна фиброза. Този подход има за цел да възстанови функцията на CFTR протеина и да коригира основния генетичен дефект, причиняващ заболяването.