Има ли лекарства за хемофилия?

Има няколко вида лекарства, използвани за лечение на хемофилия, включително:

1. Факторно заместваща терапия: Това е основното лечение за хемофилия и включва заместване на дефицитния фактор на кръвосъсирването в кръвта. Концентратите на факторите, които са получени от човешка плазма или произведени чрез рекомбинантна ДНК технология, се вливат интравенозно, за да се повиши нивото на липсващия фактор на кръвосъсирването и да се спре кървенето.

2. Дезмопресин (DDAVP): Това лекарство се използва при лица с лека хемофилия А или болест на фон Вилебранд. Дезмопресинът стимулира освобождаването на фактора на фон Вилебранд и фактора на кръвосъсирването VIII от местата за съхранение в тялото, като временно повишава нивата им в кръвта и насърчава образуването на съсиреци.

3. Концентрати на активиран протромбинов комплекс (aPCC): Това са концентрати на фактор на кръвосъсирването, които съдържат няколко фактора на кръвосъсирването, включително фактори II, VII, IX и X. Те се използват в определени ситуации, когато факторната заместителна терапия не е ефективна или е противопоказана, като например при лица с инхибитори (антитела, които предотвратяват факторите на кръвосъсирването от правилното функциониране).

4. Рекомбинантен фактор VIIa (rFVIIa): Това е генетично конструирана форма на фактор VII на кръвосъсирването, която може да се използва при индивиди с хемофилия А или В, които са развили инхибитори. Той заобикаля нормалната каскада на съсирването и директно активира фактор X, за да насърчи образуването на съсиреци.

5. Емицизумаб (Хемлибра): Това е лекарство с моноклонално антитяло, използвано за предотвратяване на епизоди на кървене при индивиди с хемофилия А. Действа като имитира функцията на фактор на кръвосъсирването VIII, насърчава образуването на съсиреци и намалява риска от кървене.

6. Fitusiran (Hemgenix): Fitusiran е терапевтично средство за РНК интерференция (RNAi), използвано за хемофилия А. Той действа, като насочва и заглушава производството на антитромбин, естествен антикоагулантен протеин в тялото, като по този начин повишава активността на факторите на кръвосъсирването.

Важно е да се отбележи, че конкретните използвани лекарства и планът за лечение може да варират в зависимост от състоянието на индивида, тежестта на хемофилията и отговора на терапията. Необходима е консултация с доставчик на здравни услуги, за да се определят най-подходящите възможности за лечение и да се наблюдава тяхната ефективност.